Bakan Koca bizzat duyurdu! SMA’lı çocuklara umut olacak gelişme

SMA Bilim Şurası, Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca’nın başkanlığında toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi metotlarındaki son gelişmeler ele alındı.

Bakan Koca, toplantının akabinde yaptığı açıklamada SMA hastalığında iki ilacın tedavi rehberinde olduğunu söyledi. Bakan Koca, “SMA Bilim Heyetimiz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları değerli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde.” tabirlerini kullandı.

“NUSİNERSEN TEDAVİSİNİ 1024 HASTA FİYATSIZ ALIYOR”

Bakan Koca, açıklamasında şu tabirlere yer verdi: “Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık hasebiyle hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin çabucak ardından ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek formda Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza fiyatsız olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi fiyatsız olarak alıyor.

“753 BİN 350 BEBEK SMA AÇISINDAN TARANDI”

Zaman içerisinde bilimsel bilgiler bu tedavinin daha aktif olması için mümkün olan en erken vakitte uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan devrinde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi değerlidir. Sıhhat Bakanlığı olarak bilim konseyimizin tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak halde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği tabiplerince tespit edilenlere en kısa müddette tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde birinci 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti.

“EVLİLİK ÖNCESİ TARAMA PROGRAMINI HAYATA GEÇİRDİK”

SMA konusundaki bilimsel gelişmeler yalnızca tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda kıymetli gelişmeler oldu. Bilim Heyetimizle birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan evvel evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması fiyatsız olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.

“YAKINDAN TAKİP EDİYORUZ”

İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen öteki ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Konseyimiz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler de izlenmektedir.

“İLAÇ RUHSATLANDIRILMASINDA SON BASAMAĞA GELİNDİ”

Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon biçiminde oral yolla verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel bilgiler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son etaba gelinmiştir. Bilim heyetimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne formda hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sıhhat Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın aktifliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke dataları arttıkça Bilim Konseyi tarafından uygulama asılları yine gözden geçirilecektir.

“ZOLGENSMA TEDAVİSİNDE ÖNEMLİ ÇEKİNCELER OLUŞMUŞTUR”

Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel dataları ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha evvel de tabir edildiği üzere, Bakanlığımız için temel olan Bilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır. Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel bilgiler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu bilgilerin yer aldığı bilimsel yayın çok itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır.

“YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİSİNE ONAY VERMİYORUZ”

Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve birtakım Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması kıymetine, yurt dışında kimi tabipler tarafından aşikâr kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin aktifliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sıhhat Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Lakin semptom gösteren, hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu çeşit kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve fayda görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

“BİLİM HEYETİMİZ EN KISA MÜDDETTE DEĞERLENDİRMEYİ YAPACAK”

Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini gözardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel ispatları temin edilerek Bilim Konseyimize bu datalar yine sunulmuştur. Bilim konseyimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin öbür tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür. Ayrıyeten Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Konseyimiz tarafından yakından takip edilmektedir. Lakin, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde öbür ilaçlara benzeri aktifliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek ömür dataları talep edilerek yeni bir kıymetlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Şuramız en kısa müddette bu değerlendirmeyi yapacaktır.

“UMUDUN SUİSTİMALİNE MÜSAADE VERMEYECEĞİZ”

SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son basamağa gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya temel hiçbir teşebbüste bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece değerlidir. SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sıhhat hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz. Bilhassa belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline şimdiye kadar müsaade vermediğimiz üzere bundan sonra da müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari gayelere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz. Daha evvel çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Lakin bilimsel ispatla aktifliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.